Provided herein are compositions, methods, kits, and viral particles for treating a disease or disorder associated with a deep intronic mutation using an engineered, non- naturally occurring Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR)— CRISPR associated (Cas) (CRISPR-Cas) system. In some aspects, provided herein is a self- limiting CRISPER-Cas system.L'invention concerne des compositions, des procédés, des kits et des particules virales pour le traitement d'une maladie ou d'un trouble associé à une mutation intronique profonde au moyen d'un système CRISPR-CRISPR-Cas, conçu par génie génétique, n'existant pas à l'état naturel. CRISP = répétitions palindromiques courtes espacées Régulièrement en Grappes (CRISPR-Cas) = CRISPR associé (Cas). Dans certains aspects, l'invention porte sur un système CRISPER-Cas à auto-limitation.
