In the present application, the use of a CRISPR-Cas (CRISPR-Cas) system with a CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat) -CRISPR- Methods, kits and viral particles are provided for treating diseases or disorders associated with deep intrinsic mutations. In some aspects, this disclosure provides a self-limiting CRISPER-Cas system.본원에서는, 조작된, 비-천연 발생의 일정한 간격을 두고 주기적으로 분포하는 짧은 회문 반복서열(CRISPR； Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeat)―CRISPR 연관된(Cas)(CRISPR-Cas) 시스템을 사용하여 심부 인트론 돌연변이(deep intronic mutation)와 연관된 질병 또는 장애를 치료하기 위한 조성물, 방법, 키트 및 바이러스 입자가 제공된다. 일부 양태에서, 본원은 자가-제한 CRISPER-Cas 시스템을 제공한다.
