Provided herein are compositions, methods, kits, and viral particles for treating a disease or disorder associated with a deep intronic mutation using an engineered, non- naturally occurring Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR) - CRISPR associated (Cas) (CRISPR-Cas) system. In some aspects, provided herein is a self- limiting CRISPER-Cas system.Se proporcionan en el presente documento composiciones, métodos, kits, y partículas virales para el tratamiento de una enfermedad o trastorno asociados con una mutación intrónica profunda utilizando un sistema (Cas) asociado a Repeticiones Palindrómicas Cortas Agrupadas Regularmente Interespaciadas (CRISPR, por sus siglas en inglés) - (CRISPR-Cas) modificado genéticamente, no natural. En algunos aspectos, se proporciona en el presente documento un sistema CRISPR-Cas autolimitante.
