The present invention relates to compositions, methods, kits and viral particles for the treatment of a disease or disorder associated with a profound intronic mutation using a crispr-associated system (crispr-cas) (cas). regularly grouped, ingenious short interspaced palindromic repetitions. In some aspects, a self-limiting crisper-system is provided in the present invention.a presente invenção refere-se às composições, métodos, kits e partículas virais para o tratamento de uma doença ou distúrbio associado a uma mutação intrônica profunda usando um sistema (crispr-cas) (cas) associado a crispr ? repetições palindrômicas curtas interespaçadas regularmente agrupadas, engenheiradas. em alguns aspectos, é fornecido, na presente invenção, um sistema crisper-cas autolimitante.
