MUELLER, Christian,CABRERA, Gabriela, Toro,BROWN, Bobert, H., Jr.
申请号：
USUS2019/063558
公开号：
WO2020/112967A1
申请日:
2019.11.27
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The disclosure provides, in some aspects, compositions (e.g., isolated nucleic acids and rAAVs) comprising a transgene which encodes at least one inhibitory nucleic acid which decreases expression of a gene encoding a serine palmitoyltransferase protein (e.g., SPTLC1). In some aspects, the disclosure relates to methods of treating hereditary sensory and autonomic neuropathy 1 (HSAN1) by administering the compositions described by the disclosure to a cell or subject.L'invention concerne, dans certains aspects, des compositions (par exemple, des acides nucléiques isolés et des rAAV) comprenant un transgène codant au moins un acide nucléique inhibiteur qui diminue l'expression d'un gène codant pour une protéine de sérine palmitoyltransférase (par exemple SPTLC1). Dans certains aspects, l'invention concerne des procédés de traitement de la neuropathie héréditaire sensitive et autonomique type 1 (HSAN1) par l'administration des compositions décrites par l'invention à une cellule ou à un sujet.
