SLOAN, Derek,GAO, Jieming,LEDOUX, Sarah,JAZAYERI, Ali,HOUSLEY, Michael, Patrick
申请号：
USUS2020/014955
公开号：
WO2020/154594A2
申请日:
2020.01.24
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present disclosure provides guide RNAs for use in cleaving target human papillomavirus (HPV) nucleic acids. The present disclosure also provides compositions that include an mRNA encoding a Cas endonuclease and a guide RNA having particular sequences and modifications, with both RNA molecules encapsulated by nanoparticles, for the treatment of HPV infection. In some embodiments, the guide RNAs and mRNA encoding a Cas endonuclease are packaged in a lipid nanoparticle, which may be suspended in a carrier formulation for topical or local delivery to infected tissue. In some embodiments, the guide RNA includes features such as modified nucleotides that promote the delivery of the RNAs to, and retention within, infected cells.La présente invention concerne des ARN de référence destinés à être utilisés dans le clivage d'acides nucléiques cibles du virus du papillome humain (VPH). La présente invention concerne en outre des compositions qui comprennent un ARN messager codant pour une endonucléase Cas et un ARN de référence ayant des séquences et des modifications particulières, les deux molécules d'ARN étant encapsulées par des nanoparticules, pour le traitement d'une infection par le VPH. Dans certains modes de réalisation, les ARN de référence et l'ARN messager codant pour une endonucléase Cas sont conditionnés dans une nanoparticule lipidique, qui peut être mise en suspension dans une formulation de vecteurs pour une administration topique ou locale à un tissu infecté. Dans certains modes de réalisation, l'ARN de référence et/ou l'ARN messager codant pour l'endonucléase Cas comprennent également des éléments tels que des nucléotides modifiés qui favorisent l'administration des ARN, et la rétention en leur sein, à des cellules infectées.
