SLOAN, Derek, D.,LEDOUX, Sarah,HOUSLEY, Michael, Patrick
申请号:
USUS2017/066115
公开号:
WO2018/118587A1
申请日:
2017.12.13
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要:
Provided are antiviral compositions that use a CRISPR-associated (Cas) endonuclease and a guide RNA that work together to eliminate viral nucleic acid from host cells, e.g., human cells. The guide RNA includes a target sequence complementary to a target sequence within a genome of a virus and at least one modified nucleotide. The Cas endonuclease may be provided as mRNa, and either or both of the mRNA and the guide RNA include a modified or non-naturally occuring nucleotide. Also provided are methods of making and using such compositions.L'invention concerne des compositions antivirales qui utilisent une endonucléase associée à CRISPR (Cas) et un ARN guide qui agissent ensemble pour éliminer l'acide nucléique viral présent dans des cellules hôtes, par exemple des cellules humaines. L'ARN guide comprend une séquence cible complémentaire d'une séquence cible située au sein du génome d'un virus et au moins un nucléotide modifié. L'endonucléase Cas peut être fournie sous forme d'ARNm, et l'ARNm ou l'ARN guide, ou les deux, comprennent un nucléotide modifié ou n'existant pas dans la nature. L'invention concerne également des procédés de préparation et des méthodes d'utilisation de ces compositions.