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Transthyretin allele-selective UNA oligomers for gene silencing
专利权人:
アークトゥラス・セラピューティクス・インコーポレイテッド
发明人:
キヨシ・タチカワ,ジョセフ・イー・ペイン,パドマナブ・チブクラ
申请号:
JP2016558738
公开号:
JP2017510583A
申请日:
2015.03.24
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention provides UNA oligomers for selectively inhibiting V30M TTR expression, which can be used for the treatment of amyloidosis. A UNA oligomer can have a first strand and a second strand, each strand being 19-29 monomers long, the monomers being UNA monomers and nucleic acid monomers. Embodiments include pharmaceutical compositions and methods for treating or preventing TTR-related amyloidosis by administering UNA oligomers to a subject.本発明は、V30M TTR発現を選択的に阻害するためのUNAオリゴマーであって、アミロイドーシスの治療に使用することができるUNAオリゴマーを提供する。UNAオリゴマーは第1鎖および第2鎖を有し得、各鎖は19~29モノマー長であり、該モノマーはUNAモノマーおよび核酸モノマーである。実施形態には、UNAオリゴマーを対象に投与することによってTTR関連アミロイドーシスを治療または予防するための医薬組成物および方法が含まれる。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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