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UNA oligomers with reduced OFF-TARGET effect in gene silencing
专利权人:
アークトゥラス・セラピューティクス・インコーポレイテッド
发明人:
キヨシ・タチカワ,ジョセフ・イー・ペイン,パドマナブ・チブクラ
申请号:
JP2016558737
公开号:
JP2017516461A
申请日:
2015.03.24
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present invention provides UNA oligomers for gene silencing with reduced off-target effects. The UNA oligomer can have a first strand and a second strand, each strand being 19-29 monomers long, the monomers being UNA monomers and various nucleic acid monomers. Embodiments include pharmaceutical compositions and methods for treating or preventing TTR-related amyloidosis with a reduced off-target effect by administering UNA oligomers to a subject.本発明は、低下したoff-target効果を有する遺伝子サイレンシング用のUNAオリゴマーを提供する。該UNAオリゴマーは第1鎖および第2鎖を有することができ、各々の鎖は19~29モノマー長であり、該モノマーはUNAモノマーおよび種々の核酸モノマーである。実施形態には、対象にUNAオリゴマーを投与することによって、低下したoff-target効果で、TTR-関連アミロイドーシスを治療または予防する医薬組成物および方法が含まれる。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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