用于面肩肱型肌营养不良症的CRISPR抑制
- 专利权人:
- 内华达研究与创新公司
- 发明人:
- P·L·琼斯,C·L·希梅达
- 申请号：
- CN202180041592.X
- 公开号：
- CN115768487A
- 申请日:
- 2021.04.06
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 本公开内容涉及用于抑制骨骼肌细胞中DUX4基因表达的方法和组合物。在一些方面，本发明包括CRISPR干扰平台，该平台将表观遗传调控子引导至DUX4基因座。在一些方面，本公开内容所描述的方法可用于调节DUX4的表达，以治疗面肩肱型肌营养不良症(FSHD)。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
