Wiskott-Aldrich综合征和X连锁血小板减少症中的治疗性基因组编辑
- 专利权人:
- 西雅图儿童医院(DBA西雅图儿童研究所)
- 发明人:
- 戴维德·J·罗林斯,伊拉姆·卡恩
- 申请号：
- CN201880041482.1
- 公开号：
- CN110785179A
- 申请日:
- 2018.19.04
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本文描述了用于治疗、抑制或缓解受试者中的X连锁紊乱(包括Wiskott‑Aldrich综合征(WAS)和X连锁血小板减少症(XLT))的系统和方法,所述受试者已被鉴别或选择为将从治疗、抑制或缓解WAS或XLT的疗法中受益的受试者。该系统包含被配置用于共同递送以修饰内源性WAS基因座的载体供体构建体和核酸酶。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
