结合至人类肌养蛋白前体mRNA的外显子51的反义寡核苷酸
- 专利权人:
- 艾伯塔大学校董事会
- 发明人:
- 横田俊文,越后谷裕介
- 申请号：
- CN201880061455.0
- 公开号：
- CN111108201A
- 申请日:
- 2018.20.07
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及用于治疗DMD的治疗性反义寡核苷酸及其缀合物和组合物,所述治疗性反义寡核苷酸结合至人类肌养蛋白(dystrophin)前体mRNA的外显子51以诱导外显子跳跃。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
