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oligonucleotide for treating muscular dystrophy patients
专利权人:
PROSENSA TECHNOLOGIES B.V.
发明人:
JUDITH CHRISTINA THEODORA VAN DEUTEKOM
申请号:
BR112014033004
公开号:
BR112014033004A2
申请日:
2013.07.03
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要:
oligonucleotide for treating patients with muscular dystrophy. The invention relates to an oligonucleotide and a pharmaceutical composition comprising said oligonucleotide. this oligonucleotide is capable of binding to a region of a first exon from a dystrophin pre-rna and to a region of a second exon within the same pre-rna, wherein said region of said second exon has at least 50% identity to said region of said first exon, wherein said oligonucleotide is suitable for skipping said first and second exons of said premen, and preferably the full length of exons in the medium.oligonucleotídeo para tratamento de pacientes com distrofia muscular. a invenção refere-se a um oligonucleotídeo e a uma composição farmacêutica compreendendo o referido oligonucleotídeo. este oligonucleotídeo é capaz de se ligar a uma região de um primeiro éxon a partir de um pré-rnam de distrofina e a uma região de um segundo éxon dentro do mesmo pré-mrna, em que a referida região do referido segundo éxon tem pelo menos 50% de identidade com a referida região do referido primeiro éxon, em que o referido oligonucleotídeo é adequado para o salto do referido primeiro e segundo éxons do referidao pré-mrna, e de preferência o trecho total de éxons no meio.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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