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CELLULES SOUCHES ET PROGÉNITRICES HÉMATOPOÏÉTIQUES HUMAINES CD34+ MODIFIÉES PAR CRISPR-CAS9 ET UTILISATIONS ASSOCIÉES
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专利权人:
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
发明人:
申请号:
EP18829588.5
公开号:
EP3720473A1
申请日:
2018.12.05
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided herein, in some embodiments, are methods and compositions for treatment of subjects with β-thalassemia and subjects with severe sickle cell disease using autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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