CELLULES SOUCHES ET PROGÉNITRICES HÉMATOPOÏÉTIQUES HUMAINES CD34+ MODIFIÉES PAR CRISPR-CAS9 ET UTILISATIONS ASSOCIÉES

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专利权人:

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

发明人:

申请号：

EP18829588.5

公开号：

EP3720473A1

申请日:

2018.12.05

申请国别(地区):

EP

年份:

2020

代理人:

摘要：

Provided herein, in some embodiments, are methods and compositions for treatment of subjects with β-thalassemia and subjects with severe sickle cell disease using autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/