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CRISPR-CAS9 MODIFIED CD34+ HUMAN HEMATOPOIETIC STEM AND PROGENITOR CELLS AND USES THEREOF
专利权人:
VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED
发明人:
MORAWA, Ewelina,CHAKRABORTY, Tirtha,LUNDBERG, Ante,HO, Tony,SANDLER, Laura,EUSTACE, Brenda,ROSSERT, Jerome,KAUFFMAN, Robert
申请号:
SG11202005147W
公开号:
SG11202005147WA
申请日:
2018.12.05
申请国别(地区):
SG
年份:
2020
代理人:
摘要:
Provided herein, in some embodiments, are methods and compositions for treatment of subjects with β-thalassemia and subjects with severe sickle cell disease using autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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