CRISPR-CAS9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells and uses thereof

• 收藏
• 分享

专利权人:

버텍스 파마슈티칼스 인코포레이티드

发明人:

모라와, 에벨리나,샤크라보르티, 티르타,런드버그, 앤티, 스벤,호, 토니,샌들러, 라우라,유스터스, 브렌다,로저트, 제롬,카우프만, 로베르트

申请号：

KR1020207019289

公开号：

KR1020200106159A

申请日:

2018.12.05

申请国别(地区):

KR

年份:

2020

代理人:

摘要：

The present invention, in some embodiments, provides methods and compositions for treating subjects with β-thalassemia and subjects with severe sickle cell disease using autologous CRISPR-Cas9 modified CD34+ human hematopoietic stem and progenitor cells. do.본 발명은, 일부 구체예들에서, 자가 CRISPR-Cas9 변형된 CD34+ 인간 조혈 줄기 및 전구 세포를 사용하여 β-지중해빈혈이 있는 대상체 및 중증 겸상적혈구병이 있는 대상체를 치료하기 위한 방법 및 조성물을 제공한다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/