ЛИНЕЙКА БИОЛОГИЧЕСКИ АКТИВНЫХ ГЕННО-ТЕРАПЕВТИЧЕСКИХ СУБСТАНЦИЙ НА ОСНОВЕ ГЕНА COL1A1 ДЛЯ КОРРЕКЦИИ ПАТОЛОГИЧЕСКИХ СОСТОЯНИЙ КЛЕТОК ОРГАНОВ И ТКАНЕЙ И ОРГАНОВ И ТКАНЕЙ ЧЕЛОВЕКА, СПОСОБ ПОЛУЧЕНИЯ И ИСПОЛЬЗОВАНИЯ
Savelieva Natalia,Савелиева Наталиа,Gamolski Anton,Гамолски Антон
申请号：
RU2016101664
公开号：
RU0002652350C2
申请日:
2016.01.20
申请国别(地区):
RU
年份:
2018
代理人:
摘要：
FIELD: medicine.SUBSTANCE: group of inventions relates to medicine and relates to a means for correcting the pathological conditions of cells of organs and tissues and/or human organs and tissues based on the COL1A1 gene, where the cells of organs and tissues are selected from cells of fibroblasts, keratocytes and epithelial cells of the eye, chondroblasts organs and tissues are selected from the skin, cartilage tissue or human muscle tissue, which is a set of biologically active gene therapy substances, each of which is a gene therapy substance selected from a group of gene therapy substances, each being a genetic construct based on a vector plasmid, comprising the cDNA of the COL1A1 gene, with the alpha-1 protein coding sequence of the type I collagen chain, with deletions of 5 and 3 non-translated regions, in combination with a transport molecule or without it. Group of inventions also concerns the use of said means for correcting the pathological conditions of the cells of organs and tissues and/or human organs and tissues associated with a quantitative reduction in the alpha-1 protein of the collagen type I chain.EFFECT: group of inventions provides a high and stable level of the target protein in the cells.5 cl, 18 ex, 20 dwgГруппа изобретений относится к медицине и касается средства для коррекции патологических состояний клеток органов и тканей и/или органов и тканей человека на основе гена COL1A1, где клетки органов и тканей выбраны из клеток фибробластов, кератоцитов и эпителиальных клеток глаза, хондробластов органы и ткани выбраны из кожи, хрящевой ткани или мышечной ткани человека, представляющего собой совокупность биологически активных генотерапевтических субстанций, каждая из которых представляет собой генотерапевтическую субстанцию, выбранную из группы генотерапевтических субстанций, при этом каждая представляет собой генетическую конструкцию на основе векторной плазмиды, включающей кДНК гена COL1A1, с кодирующей последовательностью белка альфа-1 цеп
