DEREK JANTZ,ジャンツ,デレック,SMITH JAMES JEFFERSON,スミス,ジェームス,ジェファーソン,MICHAEL G NICHOLSON,ニコルソン,マイケル,ジー.
申请号:
JP2019152614
公开号:
JP2019214609A
申请日:
2019.08.23
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide pharmaceuticals for treating patients with Duchenne muscular dystrophy.SOLUTION: A pharmaceutical comprises a combination of: (i) a first nuclease that cuts a first recognition sequence that is within an intron adjacent to and 5' upstream of a first exon in a dystrophin gene of a muscle cell, or an RNA or DNA encoding the first nuclease; and (ii) a second nuclease that cuts a second recognition sequence that is within an intron adjacent to and 3' downstream of the first exon in the dystrophin gene of the muscle cell, or an RNA or DNA encoding the second nuclease.SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2020,JPO&INPIT【課題】デュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者を治療するための医薬の提供。【解決手段】(i)筋細胞のジストロフィン遺伝子の第1エクソンの5’側上流に隣接するイントロン内にある第1認識配列を切断する第1ヌクレアーゼ又は該第1ヌクレアーゼをコードするRNA若しくはDNA;および(ii)筋細胞のジストロフィン遺伝子の第1エクソンの3’側下流に隣接するイントロン内にある第2認識配列を切断する第2ヌクレアーゼ又は該第2ヌクレアーゼをコードするRNA若しくはDNA;の組み合わせを含む、医薬。【選択図】なし