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筋ジストロフィー治療剤
专利权人:
KOBE GAKUIN
发明人:
MATSUO MASAFUMI,松尾 雅文,NISHIDA ATSUSHI,西田 篤史
申请号:
JP2012181257
公开号:
JP2014037387A
申请日:
2012.08.18
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a therapeutic agent for human muscular dystrophy based on a low molecular weight compound suitable for oral administration, where the muscular dystrophy has a mutation in the exon which causes nonsense mutation or frameshift in the base sequence downstream where the exon in the wild type is constituted by nucleotides of multiples of 3, especially a therapeutic agent able to induce or enhance the skipping of mutated exon.SOLUTION: The therapeutic agent for human muscular dystrophy contains at least one polyphenol, where the human muscular dystrophy is caused by a mutation in the exon of dystrophin gene the mutation causes nonsense mutation or frameshift in the base sequence downstream, the wild type exon corresponding to the mutated exon is constituted by nucleotides of multiples of 3.COPYRIGHT: (C)2014,JPO&INPIT【課題】ナンセンス変異を生ずる又は下流の塩基配列のフレームシフトを引き起こす変異をエクソン内に有するヒト筋ジストロフィーであって当該変異を有するエクソンが野生型において3の倍数個のヌクレオチドで構成されるものに対する,経口投与が可能な低分子量化合物に基づく治療剤,特に,変異を有するエクソンのスキッピングを誘導し又は促進させることのできる治療剤の提供。【解決手段】少なくとも1種のポリフェノールを含有することを特徴とする,ヒト筋ジストロフィー治療剤であって,該ヒト筋ジストロフィーが,ジストロフィン遺伝子のエクソンに生じた変異に起因し,該変異がナンセンス変異であるか又はフレームシフトを引き起こす変異であり,且つ,当該変異を含むエクソンが野生型において3の倍数個のヌクレオチドで構成されるエクソンである,ヒト筋ジストロフィー治療剤。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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