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Oligonucleotides for inducing paternal UBE3A expression
专利权人:
에프. 호프만-라 로슈 아게
发明人:
코스타 베로니카,헤트요른 마이,회너 마리우스,자가시아 라비,옌센 마스 오보에,파치 크리스토프,페데르센 뤼케,라스무쎈 쇠렌 베스테르고르
申请号:
KR1020187013292
公开号:
KR1020180070611A
申请日:
2016.11.11
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention relates to oligonucleotides capable of inducing expression of ubiquitin-protein ligase E3A (UBE3A) from a parental allele in animal or human neurons. The oligonucleotide targets the inhibitory gene of the UBE3A paternal allele by hybridization to SNHG14 long non-coding RNA downstream of SNORD109B. The present invention also relates to pharmaceutical compositions and methods for the treatment of Angelman syndrome.본 발명은 동물 또는 인간 뉴런에서 부계 대립유전자로부터 유비퀴틴-단백질 리가제 E3A(UBE3A)의 발현을 유도할 수 있는 올리고뉴클레오티드에 관한 것이다. 상기 올리고뉴클레오티드는 SNORD109B 하류의 SNHG14 긴 비-암호화 RNA에 하이브리드화됨으로써 UBE3A 부계 대립유전자의 억제유전자를 표적화한다. 본 발명은 또한 엔젤만 증후군의 치료를 위한 약학 조성물 및 방법에 관한 것이다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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