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COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR LE TRAITEMENT D'UNE ICHTYOSE CONGÉNITALE AUTOSOMIQUE RÉCESSIVE
专利权人:
KRYSTAL BIOTECH; INC.
发明人:
KRISHNAN, Suma,AGARWAL, Pooja,FREEDMAN, John C.,O'MALLEY, Mark E.,REGULA, Lauren K.
申请号:
USUS2019/027079
公开号:
WO2019/200163A1
申请日:
2019.04.11
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present disclosure provides recombinant nucleic acids comprising one or more polynucleotides encoding a transglutaminase (TGM) polypeptide ( e.g a Transglutaminase-1 (TGM1) polypeptide); viruses comprising the recombinant nucleic acids; compositions comprising the recombinant nucleic acids and/or viruses; methods of their use; and articles of manufacture or kits thereof.La présente invention concerne des acides nucléiques recombinants comprenant un ou plusieurs polynucléotides codant pour un polypeptide de transglutaminase (TGM) (par exemple, un polypeptide de transglutaminase 1 (TGM1) ; des virus comprenant les acides nucléiques recombinants ; des compositions comprenant les acides nucléiques recombinants et/ou les virus ; des procédés d'utilisation de ceux-ci ; et des articles manufacturés ou des kits associés.<;i />;
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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