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RÉGIME THÉRAPEUTIQUE POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE FABRY À L'AIDE D'UNE ALPHA-GALACTOSIDASE STABILISÉE
专利权人:
PROTALIX LTD.
发明人:
ALMON, Einat,CHERTKOFF, Raul,ALON, Sari,SHAALTIEL, Yoseph
申请号:
ILIL2018/050018
公开号:
WO2018/127920A1
申请日:
2018.01.05
申请国别(地区):
IL
年份:
2018
代理人:
摘要:
Methods of treating Fabry disease via administration of stabilized plant recombinant human alpha galactosidase protein comprising at least two alpha-galactosidase monomers being covalently linked to one another via a linking moiety, and unit dosages of protein are disclosed herein. The disclosed protocols are safe, have greater than 2 week intervals between administrations and exhibit important improvement in patient's disease parameters, in terms of reduced Gb3 accumulation, pain and GI parameters, kidney and cardiac stabilization in the clinical setting.L'invention concerne des méthodes de traitement de la maladie de Fabry par administration d'une protéine alpha-galactosidase humaine recombinée stabilisée comprenant au moins deux monomères alpha-galactosidase liés l'un à l'autre par covalence par l'intermédiaire d'un fragment de liaison, et des doses unitaires de protéine. Les protocoles décrits sont sans danger, ont des intervalles d'administration de plus de 2 semaines et sont à l'origine d'une amélioration importante des paramètres pathologiques du patient, en termes de réduction de l'accumulation de Gb3, de douleur et paramètres GI, et de stabilisation des fonctions rénale et cardiaque dans le cadre clinique.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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