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NOVEL LIPIDS AND COMPOSITIONS FOR THE DELIVERY OF THERAPEUTICS
专利权人:
알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드
发明人:
마노하란, 무티아,자야라만, 무투사미,라지브, 칼란토따틸, 쥐.,엘테푸, 락스만,안셀, 스티븐,첸, 지안신
申请号:
KR1020207023715
公开号:
KR1020200100864A
申请日:
2009.11.10
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention provides lipids that are advantageously used in lipid particles for delivery of therapeutic agents to cells in vivo. In particular, the present invention proposes a lipid having the following structure (XXXIII), In this structural formula R 1 and R 2 are independently of each other optionally substituted C 10 -C 30 alkyl, optionally substituted C 10 -C 30 alkenyl, optionally substituted C 10 -C 30 alkynyl, optionally substituted C 10 -C 30 acyl , Or-is a linker-ligand; R 3 is H, optionally substituted C 1 -C 10 alkyl, optionally substituted C 2 -C 10 alkenyl, optionally substituted C 2 -C 10 alkynyl, alkylheterocycle, alkylphosphate, alkylphosphorothioate, Alkylphosphorodithioate, alkylphosphonate, alkylamine, hydroxyalkyl, ω-aminoalkyl, ω-(substituted)aminoalkyl, ω-phosphoalkyl, ω-thiophosphoalkyl, optionally substituted polyethylene Glycol (PEG, mw 100-40K), optionally substituted mPEG (mw 120-40K), heteroaryl, heterocycle, or linker-ligand; E is C(O)O, or OC(O).본 발명은 생체내에서 세포로 치료제 운반을 위한 지질 입자에 유익하게 이용되는 지질을 제공한다. 특히, 본 발명의 은 다음의 구조 (XXXIII)을 가지는 지질을 제시하며, 이 구조식에서R1 및 R2는 서로 독립적으로 임의로 치환된 C10-C30 알킬, 임의로 치환된 C10-C30 알케닐, 임의로 치환된 C10-C30 알키닐, 임의로 치환된 C10-C30 아실, 또는 -링커-리간드이고;R3은 H, 임의로 치환된 C1-C10 알킬, 임의로 치환된 C2-C10 알케닐, 임의로 치환된 C2-C10 알키닐, 알킬헤테로사이클, 알킬포스페이트, 알킬포스포로티오에이트, 알킬포스포로디티오에이트, 알킬포스포네이트, 알킬아민, 하이드록시알킬, ω-아미노알킬, ω-(치환된)아미노알킬, ω-포스포알킬, ω-티오포스포알킬, 임의로 치환된 폴리에틸렌 글리콜 (PEG, mw 100-40K), 임의로 치환된 mPEG (mw 120-40K), 헤테로아릴, 헤테로사이클, 또는 링커-리간드이며;E는 C(O)O, 또는 OC(O)이다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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