Centre National de la Recherche Scientifique;Universität Bern
发明人:
SCHÜMPERLI, Daniel,LEUMANN, Christian,FURLING, Denis,GARCIA, Luis,VOIT, Thomas
申请号：
ES10713338
公开号：
ES2573981T3
申请日:
2010.04.09
申请国别(地区):
ES
年份:
2016
代理人:
摘要：
A tc-DNA ONA for use in a method to correct the abnormal gene expression in a cell of the central nervous system of a subject or to treat a genetic disease caused by the abnormal expression of a gene in the central nervous system of a subject , wherein said tc-DNA antisense oligonucleotide is complementary to a portion of an RNA encoded by said gene, and wherein said tc-DNA antisense oligonucleotide is administered peripherally to the subject in an amount sufficient to correct said expression abnormal.Un ONA de tc-ADN para el uso en un método para corregir la expresión génica anormal en una célula del sistema nervioso central de un sujeto o para tratar una enfermedad genética provocada por la expresión anormal de un gen en el sistema nervioso central de un sujeto, en el que dicho oligonucleótido antisentido de tc-ADN es complementario a una porción de un ARN codificado por dicho gen, y en el que dicho oligonucleótido antisentido de tc-ADN se administra de manera periférica al sujeto en una cantidad suficiente para corregir dicha expresión anormal.
