REGENTS OF THE UNIVERSITY OF MINNESOTA;REGENXBIO INC.
发明人:
CAROLYN FAIRBANKS,KAREN KOZARSKY,LALITHA R. BELUR,R. SCOTT MCIVOR,WALTER LOW
申请号：
BR112015028605
公开号：
BR112015028605A2
申请日:
2014.05.15
申请国别(地区):
BR
年份:
2017
代理人:
摘要：
summary "method for preventing, inhibiting or treating one or more symptoms associated with a central nervous system disease" means a method for preventing, inhibiting or treating one or more symptoms associated with a central nervous system disease by intrathecal, intracerebroventricular or endovascular expression of a raav encoding a disease-associated gene product, for example, a mammal whose gene product is absent or present at a reduced level relative to a mammal without the disease.resumo “método para prevenir, inibir ou tratar um ou mais sintomas associados com uma doença do sistema nervoso central” um método para prevenir, inibir ou tratar um ou mais sintomas associados com uma doença do sistema nervoso central, por administração via intratecal, intracerebroventricular ou endovascular de um raav que codifica um produto gênico associado com a doença, por exemplo, um mamífero cujo produto gênico está ausente ou presente em um nível reduzido em relação a um mamífero sem a doença.
