BUCHLIS, George,ANGUELA, Xavier,HIGH, Katherine A.
申请号：
USUS2016/030273
公开号：
WO2016/179038A1
申请日:
2016.04.29
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要：
Disclosed herein are compositions and methods of treating and/or correcting ocular disease in a subject, such as a mammal (e.g., human) eye using an Adeno- associated virus (AAV) system. The AAV system employs a nucleic acid encoding a CRISPR-Cas9 system for targeted gene disruption or correction.Linvention concerne des compositions et des méthodes de traitement et/ou de correction dune maladie oculaire chez un sujet, tel quun oeil de mammifère (par exemple, humain) à laide dun système de virus adéno-associé (AAV). Le système AVV utilise un acide nucléique codant pour un système CRISPR-Cas9 pour la disruption ou la correction génique ciblée.
