AAV vector components and methods for gene transfer into cells, organs and tissues

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专利权人:

ザ・チルドレンズ・ホスピタル・オブ・フィラデルフィア

发明人:

ハイ，キャサリン エー．,ミンゴッツィ，フェデリコ,サン，ジュンウェイ,ジョンソン，フィリップ,ハイ,キャサリン エー.,ミンゴッツィ,フェデリコ,サン,ジュンウェイ,ジョンソン,フィリップ

申请号：

JP2014557867

公开号：

JP6373763B2

申请日:

2013.02.19

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

The invention relates to adeno-associated virus (AAV) serotype AAV-Rh74 and related AAV vectors, and AAV-Rh74 and related AAV vector mediated gene transfer methods and uses. In particular, AAV-Rh74 targets polynucleotides to cells, tissues or organs for expression (transcription) of genes encoding therapeutic proteins and peptides, and polynucleotides that function as or are transcribed into inhibitory nucleic acid sequences.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/