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Administración extendida de genes a neuronas motoras mediante inyección periférica de vectores AAV
专利权人:
GENETHON
发明人:
BARKATS, MARTINE
申请号:
ES08836776
公开号:
ES2482094T3
申请日:
2008.10.03
申请国别(地区):
ES
年份:
2014
代理人:
摘要:
An AAV vector comprising a gene of interest for use in a method for administering said gene of interest to motor neurons or glial cells by intraperitoneal injection (ip), intramuscular (im) or intravenous (iv), preferably intravenous injection of said vector AAV to a subject, wherein said AAV vector is: - a AAV9 vector double stranded self-complementary, or - an AAV vector pseudotyped comprising an AAV genome complementary-auto double strand from an AAV serotype different from the serotype AAV9 and a capsid derived from a capsid AAV9.Un vector AAV que comprende un gen de interés para uso en un método para administrar dicho gen de interés a neuronas motoras o células gliales mediante inyección intraperitoneal (i.p.), intramuscular (i.m.) o intravenosa (i.v.), preferiblemente inyección intravenosa, de dicho vector AAV a un sujeto, donde dicho vector AAV es: - un vector AAV9 de cadena doble auto-complementario, o - un vector AAV pseudotipado que comprende un genoma de AAV de cadena doble auto-complementario procedente de un serotipo de AAV diferente del serotipo AAV9 y una cápsida derivada de una cápsida de AAV9.一种AAV载体,包括用于通过腹膜内注射(ip)、肌肉注射(im)或静脉注射(iv)向运动神经元或神经胶质细胞施用所述感兴趣基因的方法中的关注基因,优选地静脉注射所述载体AAV给受试者,其中,所述AAV载体R是:AAV9矢量双链自互补,或-伪型AAV载体,包括来自不同于血清型AAV9的AAV血清型的AAV基因组互补-自体双链和来自衣壳型AAV9的衣壳。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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