用於色素性視網膜炎的基因療法

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专利权人:

GENZYME CORPORATION

发明人:

O'RIORDAN, CATHERINE,欧里尔丹　凯瑟琳,歐里爾丹　凱瑟琳,ADAMOWICZ, MATTHEW,亚达莫威兹　马修,亞達莫威茲　馬修,ORIORDAN, CATHERINE,欧里尔丹 凯瑟琳,歐里爾丹 凱瑟琳,亚达莫威兹 马修,亞達莫威茲 馬修

申请号：

TW104109152

公开号：

TW201622752A

申请日:

2015.03.23

申请国别(地区):

TW

年份:

2016

代理人:

摘要：

Provided herein are methods for treating retinitis pigmentosa using an AAV particles encoding miR-708. In one aspect, viral particles are administered to the eye of a human subject； for example, by subretinal injection. Viral particles comprising AAV5 capsids or mutants thereof are contemplated.在此提供使用編碼miR-708的AAV顆粒治療色素性視網膜炎的方法。在一個方面，將病毒顆粒投予至人受試者的眼部；例如，藉由視網膜下注射。包含AAV5衣殼或其突變體的病毒顆粒在考慮之列。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/