The present invention relates to a transcription factor EB (TFEB) protein, ortholog, recombinant or synthetic or bio technological functional derivative thereof, allelic variant thereof and fragments thereof； a chimeric molecule comprising the TFEB protein, ortholog, recombinant or synthetic or biotechnological functional derivative thereof, allelic variant thereof and fragments thereof； a polynucleotide coding for said protein or ortholog, recombinant or synthetic or biotechnological functional derivative thereof, allelic variant thereof and fragments thereof； a vector comprising said polynucleotide； a host cell genetically engineered expressing said polypeptide or a pharmaceutical composition for use in the treatment or/and prevention of a glycogen storage disease. Preferably of Pompe or Danon disease.Cette invention concerne une protéine facteur de transcription EB (TBEF), un orthologue, un dérivé fonctionnel recombiné ou synthétique ou biotechnologique de celle-ci, un variant allélique de celle-ci et des fragments de celle-ci； une molécule chimérique comprenant la protéine TFEB, un orthologue, un dérivé fonctionnel recombiné ou synthétique ou biotechnologique de celle-ci, un variant allélique de celle-ci et des fragments de celle-ci； un polynucléotide codant pour ladite protéine ou ledit orthologue, dérivé fonctionnel recombiné ou synthétique ou biotechnologique de celle-ci, variant allélique de celle-ci et fragments de celle-ci； un vecteur comprenant ledit polynucléotide； une cellule hôte génétiquement modifiée exprimant ledit polypeptide ou une composition pharmaceutique utilisable dans le traitement et/ou la prévention d'une maladie de la famille des glycogénoses, de préférence la maladie de Pompe ou de Danon.
