SEATTLE CHILDREN'S HOSPITAL D/B/A SEATTLE CHILDREN'S RESEARCH INSTITUTE;ALLEN INSTITUTE
发明人:
MICH, John K.,LEIN, Edward Sebastian,TING, Jonathan,LEVI, Boaz P.,HESS, Erik,KALUME, Franck
申请号：
USUS2019/026638
公开号：
WO2019/199867A1
申请日:
2019.04.09
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Selectively providing voltage-gated sodium channel function sufficient to rescue impaired Nav1.1 function to inhibitory neurons is described. Provided voltage-gated sodium channel function sufficient to rescue impaired Nav1.1 function in inhibitory neurons can be used to treat disorders such as epilepsy, and more particularly, Dravet Syndrome.L'invention concerne la fourniture sélective d'une fonction de canal sodique sensible à la tension suffisante pour sauver une fonction Navl.l altérée pour des neurones inhibiteurs. Une fonction de canal sodique sensible à la tension suffisante pour assurer le sauvetage de la fonction Nav1.1 altérée dans les neurones inhibiteurs peut être utilisée pour traiter des troubles tels que l'épilepsie, et plus particulièrement le Syndrome de Dravet.
