RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN´S HOSPITAL
发明人:
Louise RODINO-KALAPAC,Rachael POTTER
申请号：
MX2018006116
公开号：
MX2018006116A
申请日:
2016.11.15
申请国别(地区):
MX
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present application provides materials and methods for treating a patient with a titin-based myopathy, particularly a titin-based cardiomyopathy, and/or other titinopathy. In addition, the present application provides materials and methods for editing the titin gene in a cell by genome editing.La presente solicitud proporciona materiales y métodos para tratar un paciente con una miopatía basada en titina, particularmente una cardiomiopatía basada en titina, y/u otra titinopatía. Además, la presente solicitud proporciona materiales y métodos para editar el gen de titina en una cédula mediante la edición del genoma.
