Fusogenic lipid nanoparticles, and methods for making and using the same, for target cell-specific production of therapeutic proteins and for treating diseases, conditions, or disorders associated with target cells
Nucleic acid-based expression for target cell-specific production of therapeutic proteins, such as pro-apoptotic proteins, in target cells, including target cells associated with aging, disease, or other conditions, such as senescent or cancer cells A construct is provided. Formulations and systems, including fusogenic lipid nanoparticles (LNP) formulations and systems for delivering nucleic acid-based expression constructs, and target cells, particularly senescent cells or cancer, associated with aging, disease, or other conditions In vivo administration of a formulation, such as a fusogenic LPN formulation, comprising an expression construct for target cell-specific production of a therapeutic protein, such as a pro-apoptotic protein, in a target cell that is a cell, such constructs, formulations and systems Methods of making and using are also provided. [Selection diagram] Fig. 1老化細胞またはがん細胞などの老化、疾患、または他の状態に関連する標的細胞を含む標的細胞内でのアポトーシス促進性タンパク質などの治療用タンパク質の標的細胞特異的産生のための核酸ベースの発現コンストラクトが提供される。核酸ベースの発現コンストラクトを送達するための膜融合性脂質ナノ粒子(LNP)製剤およびシステムを含む製剤およびシステム、ならびに、老化、疾患、または他の状態に関連する標的細胞、特に老化細胞またはがん細胞である標的細胞における、アポトーシス促進性タンパク質などの治療用タンパク質の標的細胞特異的産生のための発現コンストラクトを含む膜融合性LPN製剤などの製剤のインビボ投与によって、そのようなコンストラクト、製剤およびシステムを作製し使用する方法もまた提供される。【選択図】図1