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VECTEURS RP2 ET RPGR POUR LE TRAITEMENT DE LA RÉTINITE PIGMENTAIRE LIÉE À L'X
专利权人:
THE UNITED STATES OF AMERICA; as represented by THE SECRETARY; DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES
发明人:
WU, Zhijian,SWAROOP, Anand,MOOKHERJEE, Suddhasil,HIRIYANNA, Suja,LI, Tiansen
申请号:
USUS2016/022072
公开号:
WO2016/145345A1
申请日:
2016.03.11
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要:
Disclosed are adeno-associated virus (AAV) vectors comprising a nucleotide sequence encoding RP2 or RPGR-ORF15 and related pharmaceutical compositions. Also disclosed are methods of treating or preventing X-linked retinitis pigmentosa, increasing photoreceptor number in a retina of a mammal, and increasing visual acuity of a mammal using the vectors and pharmaceutical compositions.L'invention concerne des vecteurs dérivés de virus adéno-associés (AAV) comprenant une séquence nucléotidique codant pour RP2 ou RPGR-ORF15 et des compositions pharmaceutiques associées. L'invention concerne également des procédés de traitement ou de prévention de la rétinite pigmentaire liée à l'X, d'augmentation du nombre de photorécepteurs dans une rétine d'un mammifère, et d'augmentation de l'acuité visuelle d'un mammifère à l'aide des vecteurs et des compositions pharmaceutiques.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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