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VECTEURS D'ADN SYNTHÉTIQUES ET PROCÉDÉS D'UTILISATION
专利权人:
LIMELIGHT BIO; INC.
发明人:
SCHNEPP, Bruce, C.,JOHNSON, Philip, R.
申请号:
USUS2019/022511
公开号:
WO2019/178500A1
申请日:
2019.03.15
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
Provided herein are isolated DNA vectors comprising a heterologous gene, wherein the DNA vector is devoid of bacterial plasmid DNA and/or bacterial signatures, which can abrogate persistence in vivo. The invention also features pharmaceutical compositions (non-immunogenic pharmaceutical compositions) including the DNA vectors of the invention, which can be used for induction of long-term, episomal expression of a heterologous gene in a subject. The invention involves methods of treating a subject by administering the DNA vectors of the invention, including methods of treating disorders associated with a defect in a target gene.La présente invention concerne des vecteurs d'ADN isolés comprenant un gène hétérologue, le vecteur d'ADN étant exempt d'ADN plasmidique bactérien et/ou de signatures bactériennes, ce qui peut supprimer la persistance in vivo. L'invention concerne en outre des compositions pharmaceutiques (compositions pharmaceutiques non immunogènes) comprenant les vecteurs d'ADN de l'invention, qui peuvent être utilisées pour l'induction d'une expression épisomique à long terme d'un gène hétérologue chez un sujet. L'invention concerne des procédés de traitement d'un sujet par administration des vecteurs d'ADN de l'invention, comprenant des procédés de traitement de troubles associés à un défaut dans un gène cible.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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