NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL;NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL; INC.
发明人:
KASPAR, Brian, K.
申请号：
USUS2013/053065
公开号：
WO2014/022582A1
申请日:
2013.07.31
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要：
The present invention relates to Adeno-associated virus type 9 methods and materials useful for intrathecal delivery of polynucleotides. Use of the methods and materials is indicated, for example, for treatment of lower motor neuron diseases such as SMA and ALS as well as Pompe disease and lysosomal storage disorders. It is disclosed that administration of a non-ionic, low-osmolar contrast agent, together with a rAA9 vector for the expression of Survival Motor Neuron protein, improves the survival of SMN mutant mice as compared to the administration of the expression vector alone.La présente invention concerne des procédés liés au virus adéno-associé de type 9 et des matériaux utiles dans l'administration intrathécale de polynucléotides. L'utilisation desdits procédés et matériaux est indiquée, par exemple, dans le traitement de maladies des neurones moteurs périphériques, telles que l'atrophie musculaire spinale et la sclérose latérale amyotrophique, ainsi que la maladie de Pompe et les troubles du stockage lysosomal. Selon l'invention, l'administration d'un agent de contraste non ionique de faible osmolarité, conjointement avec un vecteur rAA9 pour l'expression de la protéine de neurone moteur de survie, améliore la survie des souris mutantes SMN (neurone de moteur de survie) par rapport à l'administration du vecteur d'expression seul.
