Nationwide Children's Hospital;Ohio State Innovation Foundation
发明人:
申请号：
EP13747755.0
公开号：
EP2879719A1
申请日:
2013.07.31
申请国别(地区):
EP
年份:
2015
代理人:
摘要：
The present invention relates to Adeno-associated virus type 9 methods and materials useful for intrathecal delivery of polynucleotides. Use of the methods and materials is indicated, for example, for treatment of lower motor neuron diseases such as SMA and ALS as well as Pompe disease and lysosomal storage disorders.La présente invention concerne des procédés liés au virus adéno-associé de type 9 et des matériaux utiles dans l'administration intrathécale de polynucléotides. L'utilisation desdits procédés et matériaux est indiquée, par exemple, dans le traitement de maladies des neurones moteurs périphériques, telles que l'atrophie musculaire spinale et la sclérose latérale amyotrophique, ainsi que la maladie de Pompe et les troubles du stockage lysosomal. Selon l'invention, l'administration d'un agent de contraste non ionique de faible osmolarité, conjointement avec un vecteur rAA9 pour l'expression de la protéine de neurone moteur de survie, améliore la survie des souris mutantes SMN (neurone de moteur de survie) par rapport à l'administration du vecteur d'expression seul.
