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COMPLEXES DE CIBLAGE MUSCULAIRE ET LEURS UTILISATIONS POUR LE TRAITEMENT D'UNE CARDIOMYOPATHIE HYPERTROPHIQUE
专利权人:
INC.;DYNE THERAPEUTICS
发明人:
SUBRAMANIAN, Romesh, R.,QATANANI, Mohammed, T.,WEEDEN, Timothy
申请号:
USUS2019/044961
公开号:
WO2020/028842A1
申请日:
2019.08.02
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Aspects of the disclosure relate to complexes comprising a muscle-targeting agent covalently linked to a molecular payload. In some embodiments, the muscle-targeting agent specifically binds to an internalizing cell surface receptor on muscle cells. In some embodiments, the molecular payload inhibits expression or activity of a MYH7 allele comprising a disease-associated mutation, e.g., for the treatment of hypertrophic cardiomyopathy. In some embodiments, the molecular payload is an oligonucleotide, such as an antisense oligonucleotide or RNAi oligonucleotide.Des aspects de l'invention concernent des complexes comprenant un agent de ciblage musculaire lié de façon covalente à une charge utile moléculaire. Dans certains modes de réalisation, l'agent de ciblage musculaire se lie spécifiquement à un récepteur de surface cellulaire d'internalisation sur des cellules musculaires. Dans certains modes de réalisation, la charge utile moléculaire inhibe l'expression ou l'activité d'un allèle de MYH7 comprenant une mutation associée à une maladie, par exemple, pour le traitement d'une cardiomyopathie hypertrophique. Dans certains modes de réalisation, la charge utile moléculaire est un oligonucléotide, tel qu'un oligonucléotide antisens ou un oligonucléotide ARNi.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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