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COMPLEXES DE CIBLAGE MUSCULAIRE ET LEURS UTILISATIONS POUR LE TRAITEMENT DE LA MALADIE DE POMPE
专利权人:
INC.;DYNE THERAPEUTICS
发明人:
SUBRAMANIAN, Romesh, R.,QATANANI, Mohammed, T.,WEEDEN, Timothy
申请号:
USUS2019/044960
公开号:
WO2020/028841A1
申请日:
2019.08.02
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Aspects of the disclosure relate to complexes comprising a muscle-targeting agent covalently linked to a molecular payload. In some embodiments, the muscle-targeting agent specifically binds to an internalizing cell surface receptor on muscle cells. In some embodiments, the molecular payload reduces glycogen levels in a cell.Des aspects de l'invention concernent des complexes comprenant un agent de ciblage musculaire lié de façon covalente à une charge utile moléculaire. Dans certains modes de réalisation, l'agent de ciblage musculaire se lie spécifiquement à un récepteur de surface cellulaire d'internalisation sur des cellules musculaires. Dans certains modes de réalisation, la charge utile moléculaire diminue les taux de glycogène dans une cellule.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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