SUBRAMANIAN, Romesh, R.,QATANANI, Mohammed, T.,WEEDEN, Timothy,DESJARDINS, Cody, A.
申请号：
USUS2019/044987
公开号：
WO2020/028861A1
申请日:
2019.08.02
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Aspects of the disclosure relate to complexes comprising a muscle-targeting agent covalently linked to a molecular payload. In some embodiments, the muscle-targeting agent specifically binds to an internalizing cell surface receptor on muscle cells. In some embodiments, the molecular payload inhibits expression or activity of a DMPK allele comprising a disease-associated-repeat. In some embodiments, the molecular payload is an oligonucleotide, such as an antisense oligonucleotide or RNAi oligonucleotide.Des aspects de l'invention concernent des complexes comprenant un agent de ciblage musculaire lié de manière covalente à une charge utile moléculaire. Dans certains modes de réalisation, l'agent de ciblage musculaire se lie spécifiquement à un récepteur de surface cellulaire d'internalisation sur des cellules musculaires. Dans certains modes de réalisation, la charge utile moléculaire inhibe l'expression ou l'activité d'un allèle de la DMPK comprenant un motif répété associé à une maladie. Dans certains modes de réalisation, la charge utile moléculaire est un oligonucléotide, tel qu'un oligonucléotide antisens ou un oligonucléotide d'ARNi.
