RAYNER, Stephanie,LEE, Albert,CHUNG, Roger,BLAIR, Ian,MOLLOY, Mark,GWEE, Serene,YANG, Shu
申请号：
AUAU2017/051225
公开号：
WO2018/081878A1
申请日:
2017.11.07
申请国别(地区):
AU
年份:
2018
代理人:
摘要：
Disclosed are compositions and methods for inhibiting abnormal protein accumulation, promoting motor neuron survival, inhibiting motor neuron degeneration and treating neurodegenerative conditions through expression of a nucleic acid sequence encoding cyclin F in motor neurons with an abnormally low level or activity of cyclin F. Also disclosed are methods for identifying agents that promote survival of motor neurons, inhibit degeneration of motor neurons and/or inhibit abnormal protein accumulation in motor neurons, identifying agents that are useful for treating neurodegenerative conditions, diagnosing neurodegenerative conditions, predicting the progression of neurodegenerative conditions, and monitoring the effectiveness of a therapy in reducing the progression of a neurodegenerative condition.L'invention concerne des compositions et des procédés d'inhibition de l'accumulation anormale de protéines, de promotion de la survie des neurones moteurs, d'inhibition de la dégénérescence des neurones moteurs et de traitement des états neurodégénératifs par l'expression d'une séquence d'acides nucléiques codant pour la cycline F dans les neurones moteurs avec un niveau ou une activité anormalement bas de la cycline F. L'invention concerne également des procédés d'identification d'agents qui favorisent la survie de neurones moteurs, inhibent la dégénérescence des neurones moteurs et/ou inhibent l'accumulation anormale des protéines dans les neurones moteurs, d'identification d'agents qui sont utiles pour traiter des états neurodégénératifs, de diagnostic d'états neurodégénératifs, de prédiction de l'évolution d'états neurodégénératifs, et de surveillance de l'efficacité d'une thérapie dans le ralentissement de l'évolution d'une affection neurodégénérative.
