IKIZ, Burcin,LACROIX-FRALISH, Michael,CROLL, Susan D.
申请号：
USUS2016/022685
公开号：
WO2016/149398A1
申请日:
2016.03.16
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
An animal model for motor neuron dysfunction in disease, e.g., amyotrophic lateral sclerosis (ALS), comprising a genetically modified non-human animal that comprises a genetically modified DR6 allele and exhibits normal phenotypes at birth and for a few weeks or months after birth. However, as the non-human animal ages, it develops motor neuron dysfunction that presents as one or more ALS-like symptoms, which may progress rapidly after onset. Methods of identifying candidate agents that may be used to prevent, delay or treat ALS are also provided.L'invention concerne un modèle animal utilisé pour le dysfonctionnement des neurones moteurs dans une maladie, par exemple la sclérose latérale amyotrophique (SLA), notamment un animal non humain génétiquement modifié qui comprend un allèle du DR6 génétiquement modifié et qui présente des phénotypes normaux à la naissance et pendant quelques semaines ou quelques mois suivant la naissance. Au fur et à mesure qu'il vieillit, ledit animal non humain développe un dysfonctionnement des neurones moteurs qui se présente sous la forme d'un ou de plusieurs symptômes de type SLA pouvant progresser rapidement après leur apparition. L'invention concerne également des procédés d'identification d'agents candidats qui peuvent être utilisés pour prévenir, retarder ou traiter la SLA.
