サントル・ナショナル・ドゥ・ラ・ルシェルシュ・シャンティフィク;ジェネトン;CENTRE NATIONAL DE LA RECHERCHE SCIENTIFIQUE;GENETHON
发明人:
MARTINE BARKATS,バルカ，マルティーヌ,バルカ,マルティーヌ
申请号：
JP2014136031
公开号：
JP2014221789A
申请日:
2014.07.01
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a method of treating motor-neuron (MN) disorders, e.g., neurodegenerative disorders characterized by a selective degeneration of motor-neuron disorders in spinal cord, brainstem and/or motor cortex, such as spinal muscular atrophy (SMA), amyotrophic lateral sclerosis (ALS), or Kennedy's disease.SOLUTION: Provided is a use of an AAV vector as a medicament for delivering genes of a subject to motor neurons or glial cells by peripheral administration of AAV vectors to produce therapeutic proteins or RNAs.【課題】運動ニューロン（ＭＮ）疾病，例えば脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ），筋委縮性側策硬化症（ＡＬＳ），又はケネディー病などの脊髄，脳幹，及び／又は運動皮質における運動ニューロンの選択的変性により特徴づけられる神経変性疾患の処置法の提供。【解決手段】ＡＡＶベクターの末梢投与により対象の遺伝子を運動ニューロン又はグリア細胞に送達させ，治療タンパク質又はＲＮＡを産生するための医薬品としてのＡＡＶベクターの使用。【選択図】なし
