SETH, Shaguna,FOSNAUGH, Kathy, L.,LIU, Yan,TEMPLIN, Michael, V.
申请号:
USUS2011/034354
公开号:
WO2011/139843A3
申请日:
2011.04.28
申请国别(地区):
WO
年份:
2012
代理人:
摘要:
This disclosure provides formulations and compounds for use in treating disease by gene silencing and, more specifically, to formulations and compositions having multiple double- stranded nucleic acid complexes, each double- stranded nucleic acid complex comprising an antisense strand and a continuous passenger strand or a discontinuous passenger strand, where the composition decreases expression of one or more mRNA, and to uses of such formulations and compositions to treat or prevent diseases or conditions associated with inappropriate gene expression.Cette invention concerne des formulations et des composés pour lutilisation dans le traitement de maladies par le silençage de gènes et, plus spécifiquement, des formulations et des compositions ayant de multiples complexes dacide nucléique double brin, chaque complexe dacide nucléique double brin comprenant un brin anti-sens et un brin passager continu ou un brin passager discontinu, où la composition diminue lexpression dun ou plusieurs ARNm. Linvention concerne également des utilisations de telles formulations et de telles compositions pour le traitement ou la prévention de maladies ou détats associés à une expression génique inappropriée.