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COMPOSITIONS AND METHODS FOR INHIBITION OF HAO1 (HYDROXYACID OXIDASE 1 (GLYCOLATE OXIDASE)) GENE EXPRESSION
专利权人:
发明人:
申请号:
HK18100814.4
公开号:
HK1241287A
申请日:
2018.01.19
申请国别(地区):
HK
年份:
2018
代理人:
摘要:
The invention relates to RNAi agents, e.g. double-stranded RNAi agents, targeting the HAO1 gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of HAO1 and methods of treating subjects having, e.g., PH1. Described herein are double-stranded RNAi agents which inhibit the expression of a HA01 gene in a cell, such as a cell within a subject, e.g., a mammal, such as a human having a HAO1 associated disorder, and uses of such double-stranded RNAi agents. In certain aspects of the invention, substantially all of the nucleotides of an iRNA of the invention are modified.La présente invention concerne des agents dARNi, par exemple, des agents dARNi double brin, ciblant le gène HAO1, et des méthodes dutilisation desdits agents dARNi pour inhiber lexpression dHAO1, ainsi que des méthodes de traitement de patients atteints dhyperoxalurie primaire de type 1 par exemple. La présente invention concerne également des agents dARNi double brin qui inhibent lexpression dHAO1 dans une cellule, telle quune cellule de patient, par exemple un mammifère, tel quun humain présentant un trouble associé à HAO1, et des utilisations de tels agents dARNi double brin. Dans certains aspects de linvention, sensiblement tous les nucléotides dun ARNi selon linvention sont modifiés.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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