QUERBES, William,FITZGERALD, Kevin,BETTENCOURT, Brian,LIEBOW, Abigail,ERBE, David, V.
申请号：
USUS2015/054881
公开号：
WO2016/057893A1
申请日:
2015.10.09
申请国别(地区):
US
年份:
2016
代理人:
摘要：
The invention relates to RNAi agents, e.g. double-stranded RNAi agents, targeting the HAO1 gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of HAO1 and methods of treating subjects having, e.g., PH1. Described herein are double-stranded RNAi agents which inhibit the expression of a HA01 gene in a cell, such as a cell within a subject, e.g., a mammal, such as a human having a HAO1 associated disorder, and uses of such double-stranded RNAi agents. In certain aspects of the invention, substantially all of the nucleotides of an iRNA of the invention are modified.La présente invention concerne des agents d'ARNi, par exemple, des agents d'ARNi double brin, ciblant le gène HAO1, et des méthodes d'utilisation desdits agents d'ARNi pour inhiber l'expression d'HAO1, ainsi que des méthodes de traitement de patients atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 par exemple. La présente invention concerne également des agents d'ARNi double brin qui inhibent l'expression d'HAO1 dans une cellule, telle qu'une cellule de patient, par exemple un mammifère, tel qu'un humain présentant un trouble associé à HAO1, et des utilisations de tels agents d'ARNi double brin. Dans certains aspects de l'invention, sensiblement tous les nucléotides d'un ARNi selon l'invention sont modifiés.
