Provided here are methods of treating Niemann-Pick disease type C (NPC) in a subject or delaying the onset of NPC in a subject by administering to the subject an immunomodulator, or a modulator of amyloid precursor protein (APP) function, or a combination thereof.L'invention concerne des méthodes pour traiter la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) chez un sujet ou retarder l'apparition de la NPC chez un sujet par administration au sujet d'un immunomodulateur, ou d'un modulateur de la fonction de la protéine précurseur de l'amyloïde (APP), ou d'une combinaison de ceux-ci.