라보라토리오스 델 드라. 에스테브.에스.에이.;라보라토리오스 델 드라. 에스테브.에스.에이.;유니버시타트 아우토노마 데 바르셀로나
发明人:
보쉬 투베르트, 마리아 파티마,아레바 하우리고트, 버지니아,모타스 마욜, 산드라
申请号：
KR1020187000048
公开号：
KR1020180012843A
申请日:
2016.06.03
申请国别(地区):
KR
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention provides novel adeno-associated virus-derived vectors and pharmaceutical compositions comprising the same, for the treatment of lysosomal storage diseases, particularly for the treatment of type II mucopolysaccharidosis.본 발명은 리소좀 저장 질환의 치료, 특히 II형 점액다당류증의 치료를 위한, 새로운 아데노-관련 바이러스-유래 벡터 및 이를 포함하는 약학적 조성물을 제공한다.
