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ANTISENSE NUCLEIC ACID
专利权人:
日本新薬株式会社;NIPPON SHINYAKU CO LTD;NATIONAL CENTER OF NEUROLOGY & PSYCHIATRY;国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター
发明人:
WATANABE NAOKI,渡辺 直樹,TONE YUICHIRO,戸根 悠一郎,TAKEDA SHINICHI,武田 伸一,NAGATA TETSUYA,永田 哲也
申请号:
JP2017171127
公开号:
JP2018027087A
申请日:
2017.09.06
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a pharmaceutical preparation that is capable of highly efficiently inducing the skipping of the 44th exon of the human dystrophin gene, the pharmaceutical preparation being provided for the treatment of Duchenne muscular dystrophy.SOLUTION: According to the present invention, there is provided an antisense oligomer obtained by coupling between oligomers targeting two different sites of the 44th exon of the human dystrophin gene. Here, the antisense oligomer has a length of consecutive 15 to 30 bases and comprises coupling between a first unit oligomer containing a base sequence complementary to a first nucleotide sequence of consecutive 7 to 15 bases in a target exon and a second unit oligomer containing a base sequence complementary to a second nucleotide sequence of consecutive 7 to 15 bases in the target exon.SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2018,JPO&INPIT【課題】デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療のための、ヒトジストロフィン遺伝子の第44番目のエクソンを高効率にスキッピングさせる薬剤の提供。【解決手段】ヒトジストロフィン遺伝子の第44番目のエクソンの異なる2か所を標的とするオリゴマーを連結して得られるアンチセンスオリゴマーであって、標的エクソン内の連続する7~15塩基の第1のヌクレオチド配列に相補的な塩基配列を含む第1のユニットオリゴマー、前記標的エクソン内の連続する7~15塩基の第2のヌクレオチド配列に相補的な塩基配列を含む第2のユニットオリゴマー、が連結した15~30塩基長のアンチセンスオリゴマー。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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