サラス ユニバーシティー;WAYNE STATE UNIV;SALAS UNIV;ウェイン・ステート・ユニバーシティー
发明人:
PAN ZHUO-HUA,チュオ－ホワ パン,DIZHOOR ALEXANDER M,アレクサンダー エム． ディズフーア,チュオ-ホワ パン,アレクサンダー エム. ディズフーア
申请号：
JP2013217117
公开号：
JP2014040469A
申请日:
2013.10.18
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide restoration of a visual response by in vivo delivery of a rhodopsin nucleic acid.SOLUTION: A nucleic acid vector encoding a light-gated cation-selective membrane channel, in particular channelrhodopsin-2 (Chop2), converted an inner retinal neuron to a photosensitive cell in a photoreceptor-degenerated retina in an animal model. Such treatment restored visual perception and various aspects of vision. A method of restoring light sensitivity to a retina of a subject suffering from vision loss due to photoreceptor degeneration, as in retinitis pigmentosa or macular degeneration, is provided. The method comprises a step of delivering to the subject by intravitreal or subretinal injection, the above nucleic acid vector which comprises an open reading frame encoding a rhodopsin, to which is operatively linked a promoter and a transcriptional regulatory sequence, so that the nucleic acid is expressed in the inner retinal neuron.【課題】ロドプシン拡散のインビボ送達による視覚応答の回復の提供。【解決手段】光ゲートの陽イオン選択性膜チャネル、詳細にはチャネルロドプシン－２（Ｃｈｏｐ２）をコードする核酸ベクターは、動物モデルにおいて、光受容体変性網膜における、内網膜神経細胞を光感受性細胞に変換した。このような処置によって、視覚認知および視覚の種々の局面が回復された。光受容体変性に起因して失明している被験体の網膜に対する光感受性の回復の方法が、網膜色素変性症または黄斑変性症においてと同様に提供される。この方法は、硝子体内または網膜下の注射によって、この被験体に対して、ロドプシンをコードするオープンリーディングフレームを含む上記の核酸ベクターであって、ここにプロモーターおよび転写調節配列が作動可能に連結されており、その結果その核酸が内網膜神経細胞で発現されるベクターを送達する工程を包含する。【選択図】図７
